Η Σαουδική Αρχή Τροφίμων και Φαρμάκων (SFDA) ανακοίνωσε την έγκριση για την πρώτη κλινική μελέτη φάσης 19 μιας νέας, τοπικά ανεπτυγμένης γονιδιακής θεραπείας που χρησιμοποιεί τροποποιημένα καρκινικά Τ κύτταρα (CAR T-κύτταρα) για τη θεραπεία ενηλίκων με CDXNUMX-θετική οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (ALL) που δεν έχουν ανταποκριθεί στη θεραπεία ή έχουν υποτροπιάσει.
Τρόφιμα και Φάρμακα
Αυτό το επίτευγμα είναι το πρώτο του είδους του στο Βασίλειο, όσον αφορά την ανάπτυξη και την παρασκευή της θεραπείας σε εθνικό ερευνητικό περιβάλλον, χρησιμοποιώντας ένα κλειστό σύστημα μεταφοράς σε μια προηγμένη μονάδα παραγωγής στο Ειδικό Νοσοκομείο και Ερευνητικό Κέντρο King Faisal στο Ριάντ. Αυτό αντικατοπτρίζει την ενοποίηση μεταξύ ρυθμιστικών και επιστημονικών φορέων στο Βασίλειο για την προώθηση της ανάπτυξης προηγμένων γονιδιακών θεραπειών.
Ποια είναι η ασθένεια-στόχος;
Η οξεία λεμφοκυτταρική λευχαιμία (ΟΛΛ) είναι ένας από τους πιο σοβαρούς τύπους καρκίνου του αίματος και του μυελού των οστών. Χαρακτηρίζεται από την ταχεία εξάπλωσή της, καθώς επηρεάζει τα λευκά λεμφοκύτταρα, οδηγώντας στην παραγωγή μεγάλων ποσοτήτων ανώριμων κυττάρων, αποδυναμώνοντας την ικανότητα του οργανισμού να καταπολεμά τις λοιμώξεις, να μεταφέρει οξυγόνο και να σταματά την αιμορραγία.
Μηχανισμός νέας γονιδιακής θεραπείας
Η υπό μελέτη θεραπεία βασίζεται στην τεχνολογία CAR T-κυττάρων, όπου τα Τ κύτταρα ενός ασθενούς τροποποιούνται έξω από το σώμα για να επαναπρογραμματιστούν ώστε να στοχεύουν καρκινικά κύτταρα που φέρουν την πρωτεΐνη CD19 και στη συνέχεια επανεγχέονται ενδοφλεβίως στον ασθενή. Η τρέχουσα μελέτη στοχεύει στην αξιολόγηση της ασφάλειας της θεραπείας σε ασθενείς στην πρώτη φάση, ηλικίας 18 έως 60 ετών.
Η θεραπεία αναπτύσσεται από μια εθνική ομάδα Σαουδαράβων επιστημόνων και ερευνητών σε συνεργασία με την Lentgen/Militoni, χρησιμοποιώντας ακριβείς τεχνικές παρασκευής που διασφαλίζουν την ασφάλεια και την ποιότητα του βιολογικού προϊόντος.
Ένα βήμα προς την ηγεσία στον τομέα της υγειονομικής περίθαλψης
Η αρχή επιβεβαίωσε ότι η έγκριση αυτή αποτελεί μέρος της στρατηγικής της για την υποστήριξη της καινοτομίας στις προηγμένες βιοθεραπείες και την παροχή ενός ευέλικτου και διαφανούς κανονιστικού περιβάλλοντος για την επιτάχυνση της διαθεσιμότητας πολλά υποσχόμενων θεραπειών, ιδίως για ανίατες ασθένειες.
Εξήγησε επίσης ότι αυτό το βήμα είναι σύμφωνο με τους στόχους του Προγράμματος Μετασχηματισμού του Τομέα της Υγείας, ενός από τα προγράμματα του Saudi Vision 2030, το οποίο επιδιώκει να μετατρέψει το Βασίλειο σε κορυφαίο περιφερειακό κέντρο έρευνας, ανάπτυξης και καινοτομίας στον τομέα της υγείας.
Για περισσότερες πληροφορίες
Ο κατάλογος των καταχωρημένων κλινικών μελετών είναι διαθέσιμος στον ιστότοπο της Αρχής μέσω του ακόλουθου συνδέσμου:
https://www.sfda.gov.sa/ar/drug_clinical_trials_list
